Monoklonale antistoffer mod PCSK9-proteinet er for mange patienter med familiær hyperkolesterolæmi (FH) en chance for at leve uden anstrengende LDL-aferese, dvs. mekanisk fjernelse af LDL-kolesterol fra plasmaet. PCSK9 administreres som en simpel, subkutan injektion til de patienter, hvis "dårlige" kolesterolniveau på trods af behandling overstiger 160 mg / dl. Dog besluttede den positive refusionsafgørelse fra sundhedsministeriet kun en af de hæmmere, der er registreret i Polen. I dag indikerer specialister behovet for at omorganisere programmet - at udvide refusionen til nye grupper af patienter, for hvem moderne terapi er en chance for at reducere risikoen for alvorlige kardiovaskulære hændelser, såvel som at inkludere det andet antistof, hvilket giver mulighed for en meget bedre behandlingsjustering.
Baseret på epidemiologiske data skønnes det, at den aktuelle refusionsindikation for alirocumab - en af PCSK9-hæmmere, kan dække i alt op til 3.000. patienter. Eksperter fra sessionen "Familiel hyperkolesterolæmi - er den aktuelle godtgørelse optimal?" under den 23. udgave af Interventional Cardiology Workshop i Warszawa, blev de enige om, at et modificeret lægemiddelprogram, der ville tage højde for både lægemidler og en bredere befolkning, kunne medføre en række fordele: at øge den meget lave procentdel af sygdomsdiagnose i Polen, implementere optimering af lipidsænkende terapi med brug af statiner med ezetimibe inden start PCSK9 og evnen til at kontrollere sygdommen hos dem, der på trods af den anvendte behandling ikke opnår deres terapeutiske mål i dag. Som Andrzej Śliwczyński, vicedirektør for Department of Healthcare Services i National Health Fund understregede, ville en sådan form for programmet også være et svar på problemet med lav overensstemmelse, dvs. forholdet mellem patient-læge-samarbejde. Patienten overvåges for overholdelse af terapeutiske anbefalinger.
Som prof. dr. hab. n. med. Maciej Banach, formand for det polske lipidologiske samfund og direktør for instituttet for det polske modersundhedscenter i Łódź, i to år af programmets drift, vil det være muligt at inkludere 10 til 20 procent af patienterne i behandling. antaget befolkning. For at øge effektiviteten bør det næste trin være at sænke LDL-kolesteroltærsklen på 160 mg / dl, hvilket i dag er kriteriet for behandlingsstart. Ifølge eksperter er dette stadig for høj værdi.
- Vi har meget specifikke data, der beviser, at patienter med FH- og LDL-kolesterolværdier op til 160 mg / dL stadig er mennesker med en meget høj kardiovaskulær risiko, for hvem vi - i betragtning af ineffektiviteten af den tilgængelige behandling - ikke har noget at foreslå. 99 procent af dem har subklinisk eller kendt hjerte-kar-sygdom. Hvis LDL-kolesterolniveauet trods behandlingen når over 100 mg / dl, er vi ikke i tvivl om, at åreforkalkning fortsætter med at stige, og patienter stadig udsættes for kardiovaskulære hændelser - forklarer Prof. Banach.
Det nuværende lægemiddelprogram, der kræver tilføjelse af en anden PCSK9-hæmmer, imødekommer behovene hos patienter med familiær hyperkolesterolæmi, mens patienter med hyperkolesterolæmi efter hjerteanfald eller slagtilfælde, der i dag trods behandling ofte ikke opnår deres terapeutiske mål, også helt sikkert ville have gavn.
Med stillingen som prof. Banachs repræsentanter er også enige. Ifølge Marek Kustosz fra koalitionen "Hjerte til kardiologi" er det en chance for dem at modtage effektiv behandling, selv om sygdomsudviklingen og det sandsynlige brud på den aterosklerotiske plaque resulterer i et hjerteanfald eller slagtilfælde, er at udvide refusionen til nye patientgrupper.
Prof. dr hab. n. med. Adam Witkowski, værkstedsdirektør og valgt af præsident for det polske hjertesamfund, peger også på behovet for at ændre den måde, folk tænker på at bruge penge på moderne lægemiddelterapier eller innovative behandlinger. Eksperten understreger, at manglen på forberedelse af en flerårig analyse effektivt forhindrer den korrekte vurdering af effektiviteten af et givet produkt eller en given teknologi, som - selvom det oprindeligt var dyrt - efter et par år kan medføre besparelser i både direkte og indirekte omkostninger, hvilket forbedrer patientens forventede levetid og kvalitet.
- Vi laver for lidt omkostningseffektivitetsanalyse og ser kun på, hvor meget en given terapi koster i starten. Dette er akilleshælen i det polske system. Vi er opmærksomme på, hvor meget vi skal bruge nu, men vi ser ikke på de effekter, som denne behandling vil medføre i fremtiden - siger prof. Witkowski. - Medicinsk forskningsagenturs rolle bør være at oprette et register i et begrænset antal centre og måle effektiviteten under polske forhold. Vi er nødt til at have vores egne data, som vi ikke har i dag. "
Den fælles appel fra specialister og patientsamfund kan snart give delvise resultater. Efter den positive anbefaling fra Agency for Health Technology Assessment and Tariff System, begyndte sundhedsministeriet arbejdet med inkludering af et andet, tidligere refinansieret monoklonalt antistof mod PCSK9-proteinet. Ændring af refusionsbeslutningen er en mulighed ikke kun for en bedre, mere individualiseret terapi, men også for større konkurrenceevne.
Forbedringen af situationen for patienter med familiær hyperkolesterolæmi skal desuden bringes af KORDIAN, det "nationale program til forebyggelse af åreforkalkning og hjertesygdomme ved at uddanne mennesker med øgede kardiovaskulære risikofaktorer". Tæt samarbejde med POZ-faciliteter er at hjælpe ikke kun effektivt med at uddanne dem, hvor sygdommene endnu ikke er udviklet, men også identificere en gruppe patienter med FH. I dag modtog kun 1,5 procent den korrekte diagnose. af dem.
- Patienter diagnosticeret med familiær hyperkolesterolæmi er ofte unge og tynde. Ved første øjekast ser de ikke ud til at være alvorligt syge eller risikere at blive alvorligt syge. De er meget forskellige fra "traditionelle" patienter med hjerteinfarkt, som normalt er i halvfjerdserne, ofte overvægtige og ryger. I mellemtiden er de tyve eller tredive årige med meget svær åreforkalkning og har på trods af deres unge alder deres første hjerteanfald - forklarer prof. dr hab. n. med. Piotr Jankowski, sekretær for det polske kardiologiske samfund.
Indtil videre er KORDIAN-programmet blevet annonceret for seks regioner i landet, hvoraf kun tre centre faktisk har implementeret det. Som Dr. Krzysztof Chlebus fra Medical University of Gdańsk forklarer, vil deres rolle være at forberede PHC til at gennemføre grundlæggende uddannelsesmæssige aktiviteter samt at udføre screeningstest.
Dr Radosław Sierpiński, rådgiver for sundhedsministeren, baseret på de europæiske retningslinjer for behandling af hyperkolesterolæmi, understregede også vigtigheden af forebyggende foranstaltninger - de billigste set fra systemets synspunkt og samtidig den mest effektive. Efter Dr. Sierpinski, det er patienter med høj kardiovaskulær risiko, der skal være i centrum af ikke kun sundhedsministeriet, men også ministeriet for familie-, arbejds- og socialpolitik. Deres isolering, inklusive gennem KORDIAN-programmet, er en relativt billig pris for systemet sammenlignet med behovet for at bruge genoprettende medicin. 40 millioner PLN er afsat til den omfattende uddannelse af polakker inden for effektiv primær og sekundær forebyggelse af hjerte-kar-sygdomme sammen med screeningstest.
