Konferencen "Milepæle for polsk hæmatologi" blev ledsaget af et møde med prof. Wiesław Jędrzejczak, en fremragende polsk hæmatolog, om hvem bogen "Positivist til knoglemarven" blev offentliggjort den 2. juni. Konferencen diskuterede bl.a. spørgsmålet om forekomsten af sjældne hæmatologiske sygdomme og behandlingsmuligheder for polske hæmatologiske patienter.
Hvordan er hverdagen i polsk hæmatologi i 2017?
Hverdagen for polske patienter med blodsygdomme er frem for alt lange køer og lange medicinske konsultationer. Det er ikke overraskende, da der er mangel på hæmatologer i Polen. Ifølge Supreme Medical Chamber har vi i øjeblikket 463 hæmatologer, der praktiserer erhvervet, hvilket er en af de laveste satser i EU. Der er mangel på hospitalssenge, sundhedstjenester er begrænsede, og adgangen til nye lægemidler er begrænset. Desuden viser prognosen for kræftforekomst i de næste årtier en opadgående tendens, især i aldersgruppen over 65 år. Dette gælder hovedsageligt for blodkræft, fordi forekomsten af kræft i det hæmatopoietiske og lymfesystem øges med alderen, og polakker lever længere.
De fleste af de sygdomme, som en hæmatolog behandler, har status som en sjælden sygdom, hvilket betyder, at den ikke rammer mere end 5 personer ud af 10.000, og derfor lider mindre end 1.900 mennesker af sjældne sygdomme årligt i Polen. Vi kender næsten 8.000 forskellige sjældne sygdomme, der påvirker 6 til 8 procent. Europæere. I Polen har vi over 2 millioner mennesker, der er ramt af sjældne sygdomme, herunder op til 75 procent. er børn. Og kun i tilfælde af 4 procent. Vi kan tilbyde sjældne sygdomme til patienter med et lægemiddeltilbud. Polen er det sidste land i Den Europæiske Union med hensyn til adgang til godtgjorte lægemidler til sjældne sygdomme. Ud af 200 forældreløse behandlinger, der er registreret i EU, godtgør vi mindre end 10 procent.
Forekomst af de mest almindelige blodsygdomme
- akut myeloid leukæmi: 2 / 100.000
- kronisk myeloid leukæmi: 1,5 / 100.000
- akut lymfoblastisk leukæmi: 1 / 100.000
- kronisk lymfocytisk leukæmi: 3,5 / 100.000
- diffuse ikke-Hodgkins lymfomer: 3,5 / 100.000
- Hodgkins lymfom: 2,5 / 100.000
- multipelt myelom: 3,5 / 100.000
- hæmofili A: 0,5 / 100.000
- andre sygdomme er endnu sjældnere, såsom 1 / million eller 1/10 millioner
I Polen har vi et problem med adgang til nyregistrerede lægemidler i EU for patienter med sjældne sygdomme.Selvom Den Europæiske Union anbefalede alle medlemsstater at udvikle og gennemføre den nationale plan for sjældne sygdomme inden udgangen af 2013, og i Polen blev det første udkast til en sådan plan allerede udviklet i 2012, blev den ikke godkendt, og på trods af efterfølgende versioner har vi stadig ikke en national plan for sjældne sygdomme. .
I henhold til erklæringen fra statssekretæren i sundhedsministeriet, Marek Tombarkiewicz, dateret Den 23. juni 2017 er der en chance for, at den nationale plan for sjældne sygdomme om få måneder vil blive præsenteret, som bl.a. inkluderer behovet for at implementere et sjældent sygdomsregister, forbedre diagnostik og indføre referencecentre og netværk.
I hæmatologi er det vigtigste den tidlige diagnose af sygdommen
Behandling under sådanne forhold kræver mange specialisters indsats. I hæmatologi er det vigtigste at diagnosticere sygdommen så tidligt som muligt af en huslæge, bekræftet ved konsultation med en hæmatolog.
Familielægen bør regelmæssigt bestille grundlæggende undersøgelser, dvs. triade: blodtal, urinalyse og ESR, som giver mulighed for hurtig identifikation af blodkræft - især efter 50 år
Blodmorfologi, urinanalyse og ESR udført mindst en gang om året af hver patient vil give dig mulighed for at opdage eventuelle abnormiteter på et tidligt tidspunkt og give en chance for passende medicinsk intervention. I sidste uge underskrev præsidenten for Republikken Polen, Andrzej Duda, loven om akutterapier, der indfører regler, der letter adgangen til ikke-standardbehandling i sundheds- og livstruende situationer. I henhold til de nye regler vil sundhedsministeren være i stand til at udstede et individuelt samtykke til at dække udgifterne til et lægemiddel med dokumenteret effektivitet, ikke finansieret med offentlige midler, hvis det er nødvendigt at redde en patients liv eller helbred og berettiget af medicinske indikationer. Mennesker, der lider af sjældne sygdomme, såsom Fabrys sygdom, befinder sig ofte i denne situation. En af de sjældne blodsygdomme er natlig paroxysmal hæmoglobinuri (PNH) - en progressiv, livstruende sygdom, der rammer mennesker 30-45 år. Cirka 40-50 patienter lider af det i Polen. Ifølge internationale anbefalinger er den valgte behandling hos patienter med natlig paroxysmal hæmoglobinuri et lægemiddel, der efter påvist effektivitet og sikkerhed i randomiserede kliniske forsøg modtog en positiv anbefaling fra Transparency Council og præsidenten for AOTMiT til behandling af Nocturnal Paroxysmal Hemoglobinuria (Anbefaling nr. 70/2016 af 10 November 2016), men refunderes ikke.
Værd at vide
De største præstationer inden for polsk hæmatologi og deres skaber (fragment af en præsentation af prof. Jędrzejczak)
- Edward Biernacki - i 1898 introducerede han en reaktion, der stadig er almindeligt anvendt i dag og tog sit navn fra navnet på opdageren - Biernackis test, dvs.
- Ludwik Hirszfeld - opdagede reglerne for arv af blodgrupper og introducerede deres navne;
- Jan Raszek - gennemførte verdens første forsøg med knoglemarvstransplantation (først på kaniner, derefter på børn);
- Tadeusz Tempka - grundlægger af "Krakow School of Hematology" og det polske selskab for hæmatologer (i dag også af transfusionister);
- Przemysław Czerski - den første polske eksperimentelle hæmatolog, voksede knoglemarv i diffusionskamre implanteret i kaniner;
- Julian Aleksandrowicz - Tadeusz Tempkas efterfølger og medicinske filosof;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - grundlæggere af Warszawas hæmatologiske skole;
- Edward Kowalski - far til polsk koagulation;
- Zofia Kuratowska - etablerede en hæmatologiklinik ved det medicinske universitet i Warszawa sammen med sin mand - prof. Lewartowski - opdagede, at der produceres erytropoietin (et hormon, der er ansvarlig for produktionen af røde blodlegemer) i nyrerne;
- Jerzy Hołowiecki - udførte den første transplantation i Polen i en ikke-relateret donor (transplantationen blev udført af Urszula Jaworska, senere grundlægger af fonden, der hjalp mennesker, der lider af leukæmi); Jerzy Hołowiecki oprettede også den polske struds Białaczek (PALG) -gruppe, som forbedrede behandlingen af disse sygdomme i Polen og bragte dem til verdensniveau.
Der er ikke engang et eneste behandlingscenter for hæmofili i Polen, hvor en patient med hæmofili ville modtage rådgivning fra læger med forskellige specialiteter ét sted. Patienter har kæmpet for et sådant sted i mange år. Ifølge sundhedsministeriet er der en chance for omfattende pleje, da omkostningerne ved behandling af hæmofili er steget betydeligt. Dette giver mulighed for mere effektiv terapi. Sundhedsministeriet annoncerer fortsættelsen af det nationale program for behandling af patienter med hæmofili og relaterede hæmoragiske lidelser, hvorunder bl.a. Individuel tværfaglig pleje ville blive indført, hjemmemedicin til alvorligt syge patienter ville blive leveret og bjærgningsprocedurer ændret. Den 27. juni blev der afholdt et møde i sundhedsministeriet, hvor spørgsmål vedrørende fortsættelsen af det nationale program til behandling af hæmofili blev drøftet. Vi venter på resultaterne af samtalerne. Det skal understreges, at patienter med blodsygdomme lever længere og opretholder deres livskvalitet primært takket være adgang til moderne behandling.
Patienterne kan selv påvirke livskvaliteten, f.eks. Ved at gennemgå influenzavaccinationer.
Personer med hæmatologiske sygdomme anbefales at gennemgå influenzavaccinationer af prof. Leokadia Brydak: - National Center for Influenza, Department of Influenza Research i NIPH-NIH, i samarbejde med klinikere, gennemførte studier i højrisikogrupper, hvor det humorale respons på influenzavaccination blev vurderet under hensyntagen til den høje risiko, især for denne gruppe mennesker er inficeret med influenzavirus, fx hos børn med hæmofili, akut lymfoblastisk leukæmi, brystkræft, skjoldbruskkirtelkræft, ikke-Hodgkins lymfom, Wegeners granulomatose osv. Ovenstående undersøgelser har vist, at regelmæssig influenzavaccination er en af de få ting der kan gøres for at beskytte enkeltpersoner mod den potentielle risiko for alvorlige komplikationer fra influenza.
Væsentlige ændringer i diagnosen og behandlingen af hæmatologiske sygdomme og patienternes håb
1. Det seneste udkast til ændring af listen over refunderede lægemidler, der træder i kraft den 1. juli 2017, indeholder bestemmelser om tilføjelse til det eksisterende lægemiddelprogram af et nyt aktivt stof, bosutinib, under lægemiddelprogrammet "Behandling af kronisk myeloid leukæmi (ICD-10 C 92.1)".
2. Upper Silesian Child Health Center i Katowice ændrer proceduren for børnes anæstesi under knoglemarvsbiopsi. Alle vil blive tilbudt generel anæstesi. Ændringerne blev foretaget efter medieindberetninger fra flere hospitaler, hvor børn siges at lide under disse operationer.
3. I tre centre i USA i marts i år. Kliniske forsøg med et polsk præparat til akut myeloid leukæmi licenseret af et italiensk firma er startet. Der søges konstant efter nye lægemidler til behandling af akut myeloid leukæmi, da effektiviteten af behandlingen desværre er lav. Fem års overlevelse opnås i 24 procent. patienter, men primært ældre, lider af leukæmi. Dobbelt så effektiv behandling opnås hos patienter under 50 år.
4. Sundhedsministeriet gennemfører i øjeblikket administrative procedurer vedrørende refusion af lægemidlet pixantron under lægemiddelprogrammet til behandling af ikke-Hodgkins lymfomer. Ifølge den nationale konsulent inden for hæmatologi, prof. Wiesław Jędrzejczak, antallet af patienter, der potentielt er berettiget til lægemiddelprogrammet med pixantron, er ca. 50-100 patienter.
5. Ifølge oplysninger fra sundhedsministeriet skal de næste gennembrudte hæmatologiske lægemidler (pixantron, ibrutinib, nivolumab, breduximab) medtages i meddelelserne fra september og november på listen over refunderede lægemidler.
6. Det er håbefuldt, at der i 2010–2017 blev registreret 21 nye lægemiddelteknologier i Den Europæiske Union inden for behandling af blodkræft i 35 nye registreringsindikationer. Må polske patienter blive modtagere af alle disse opdagelser.
