En ny genetisk terapi har formået at kurere Duchenne muskeldystrofi hos hunde.
(Health) - Amerikanske forskere har med succes behandlet Duchenne muskeldystrofi hos hunde gennem genetisk terapi. Det er den mest almindelige type svaghed og muskelgenerering blandt mennesker, og som der ikke er nogen effektiv behandling i dag. Selvom det endnu ikke er testet hos mennesker, siger forskere, at de snart vil få en effektiv behandling af sygdommen.
Duchenne muskeldystrofi er en arvelig og degenerativ sygdom. Hunde får denne patologi på en måde, der ligner mennesker. Hos patienter med muskeldystrofi muterer genet, der producerer dystrophinproteinet, så det stopper normalt med at producere dette stof, der er essentielt for overlevelse af muskelfiberceller, som igen forsvinder og erstattes af fedtvæv Hos mennesker forårsager denne arvelige sygdom et progressivt tab af evnen til at gå og ånde.
Teamet af forskere ved University of Missouri School of Medicine forstod, at for at genterapi skulle være effektiv, var det vigtigt at behandle sygdommen tidligt i livet. Af denne grund modtog hundene behandlingen, da de begyndte at vise tegn på muskeldystrofi med kun to og tre måneders alder. Forskerne fandt, at hundene mellem seks og syv måneder begyndte at udvikle sig normalt ifølge undersøgelsen, der er offentliggjort i tidsskriftet Human Molecular Genetic.
Den store størrelse af dystrophin-genet forhindrede fremme af terapi. Af denne grund var forskerne nødt til at oprette en miniatyrversion af genet og bruge en virus til at sprede dette gen sikkert og effektivt til alle muskler i kroppen af hunde med muskeldystrofi.
Forfatterne af undersøgelsen har bekræftet, at de i de næste par år vil være i stand til at starte kliniske forsøg med behandlingen hos mennesker, og at de er meget tæt på at finde en behandling for sygdommen .
Pixabay.
Tags:
Familie Lægemidler Sundhed
(Health) - Amerikanske forskere har med succes behandlet Duchenne muskeldystrofi hos hunde gennem genetisk terapi. Det er den mest almindelige type svaghed og muskelgenerering blandt mennesker, og som der ikke er nogen effektiv behandling i dag. Selvom det endnu ikke er testet hos mennesker, siger forskere, at de snart vil få en effektiv behandling af sygdommen.
Duchenne muskeldystrofi er en arvelig og degenerativ sygdom. Hunde får denne patologi på en måde, der ligner mennesker. Hos patienter med muskeldystrofi muterer genet, der producerer dystrophinproteinet, så det stopper normalt med at producere dette stof, der er essentielt for overlevelse af muskelfiberceller, som igen forsvinder og erstattes af fedtvæv Hos mennesker forårsager denne arvelige sygdom et progressivt tab af evnen til at gå og ånde.
Teamet af forskere ved University of Missouri School of Medicine forstod, at for at genterapi skulle være effektiv, var det vigtigt at behandle sygdommen tidligt i livet. Af denne grund modtog hundene behandlingen, da de begyndte at vise tegn på muskeldystrofi med kun to og tre måneders alder. Forskerne fandt, at hundene mellem seks og syv måneder begyndte at udvikle sig normalt ifølge undersøgelsen, der er offentliggjort i tidsskriftet Human Molecular Genetic.
Den store størrelse af dystrophin-genet forhindrede fremme af terapi. Af denne grund var forskerne nødt til at oprette en miniatyrversion af genet og bruge en virus til at sprede dette gen sikkert og effektivt til alle muskler i kroppen af hunde med muskeldystrofi.
Forfatterne af undersøgelsen har bekræftet, at de i de næste par år vil være i stand til at starte kliniske forsøg med behandlingen hos mennesker, og at de er meget tæt på at finde en behandling for sygdommen .
Pixabay.
-wartoci-odywcze.jpg)
