2018 har bragt meget godt til patienter med kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL). Nogle polske patienter, nemlig patienter med tilbagevendende, resistent CLL med 17p-sletning eller TP53-mutation, fik adgang til et livreddende lægemiddel. Samtidig blev resultaterne af undersøgelsen også offentliggjort, hvilket viste, at patienter behandlet med venetoclax i kombination med rituximab kunne afbryde behandlingen efter 2 år uden sygdomsprogression.
Ser vi et gennembrud i behandlingen af kronisk lymfocytisk leukæmi? Vil CLL-patienter efter kemoterapi-fri behandling være i stand til at stoppe behandlingen, som gør det muligt for kroppen at regenerere, og mennesker med CLL vil være i stand til at forbedre livskvaliteten?
Kronisk lymfocytisk leukæmi er den mest almindelige blodkræft. I Polen er ca. 17.000 mennesker syge, og der diagnosticeres 1.900 nye tilfælde hvert år. Sygdommen udvikler sig normalt langsomt, og 1/3 af patienterne behøver aldrig behandling og vil kun være under lægeligt tilsyn. CLL er forårsaget af en mutation i en celle kaldet en B-lymfocyt. Den sværeste form at behandle er den form for CLL, hvor sygdommen kommer tilbage og er resistent over for eksisterende og tilgængelige behandlingsmuligheder.
Den første bedrift i behandlingen af kronisk lymfocytisk leukæmi var introduktionen af ibrutinib - en terapi, der hæmmer multiplikationen af kræftceller. Virkningsmekanismen for dette lægemiddel kræver fortsat brug indtil progression, det vil sige yderligere udvikling af sygdommen. I 2017 blev der registreret et nyt innovativt lægemiddel - venetoclax med en anden virkningsmekanisme. Venetoclax gendanner kræftcellernes naturlige kapacitet til programmeret celledød, dvs. apoptose. Takket være denne mekanisme fjernes brugte eller beskadigede celler fra kroppen.
I november 2018 blev resultaterne af undersøgelsen offentliggjort, hvilket viser, at det er muligt at afslutte administrationen af behandlingen (venetoclax i kombination med rituximab) efter 2 års behandling. Dette er muligt på grund af den høje effektivitet af denne kemoterapifri form for CLL-behandling. Dette betyder, at patienten kan undgå bivirkninger og ikke tænke på sygdommens vanskeligheder, før sygdommen begynder at udvikle sig igen. Behandlingen af patienter med tilbagefald, ildfast CLL med venetoclax i kombination med rituximab blev registreret på basis af MURANO-studiet, som også omfattede polske patienter.
MURANO-undersøgelse
MURANO-studiet omfattede 389 patienter med tilbagefald, ildfast CLL, som havde modtaget mindst en tidligere behandling. Undersøgelsen blev designet til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af venetoclax anvendt i kombination med rituximab. Gennemsnitsalderen for patienterne i undersøgelsen var 65 år (aldersgruppe: 22-85 år).
Undersøgelsen viste en statistisk signifikant forbedring i fri overlevelse
fra sygdomsprogression (PFS) hos patienter, der fik venetoclax i kombination med rituximab. Reduktionen i risikoen for yderligere sygdomsudvikling eller patientdød efter 2 års behandling var så høj som 83%. Hos 87% af patienterne blev sygdomstilbageholdelse (dvs. antallet af leukæmiceller i kroppen signifikant reduceret), som fortsætter et år efter behandlingens ophør. Effektiviteten af terapien er så høj, at 64% af de patienter, der reagerede på behandlingen, opnår en uopdagelig minimal restsygdom (uMDR).
Vi kan tale om minimal uopdagelig restsygdom, når ud af 10.000 hvide blodlegemer, der er tilbage i blodet eller knoglemarven efter behandling, er der færre end
1 tumorcelle.
Patienter med kronisk lymfocytisk leukæmi er oftere og oftere unge mennesker. Det er vigtigt, at de behandles med moderne metoder så tidligt som muligt. Dette gør det muligt at leve et længere progression-frit liv.
Muligheden for behandling med venetoclax i kombination med rituximab er særlig vigtig for patienter, der blev resistente (dvs. ophørte med at reagere) på den hidtil anvendte behandling, og som ikke har 17p-sletning og TP53-mutation. De har ikke effektiv terapi tilgængelig i øjeblikket. Patienter med tilbagefald, ildfast kronisk lymfocytisk leukæmi med 17p-sletning eller TP53-mutation kan behandles med ibrutinib eller venetoclax alene.
