Onsdag den 17. juli 2013.-Det er et videnskabeligt fremskridt, der tager 15 års forskning, men allerede giver de første resultater. I Italien behandles seks børn med sjældne og uhelbredelige sygdomme med genterapi i tre år og viser allerede store fremskridt.
AIDS-viruset kan bruges til behandling af to alvorlige arvelige sygdomme. I 1996 opdagede en italiensk videnskabsmand, at dette var muligt, og efter mange års forskning og millioner dollars-investeringer fra Telethon bringer den originale terapi seks børn tilbage til livet.
Succeserne fra to forsøg, der er offentliggjort i Science og udført af San Raffaele Telethon Institute for Gentherapy (TIGET) i Italien, viser, at denne behandling er effektiv i øjeblikket mod to alvorlige genetiske sygdomme: metachromatisk leukodystrofi og Wiskott syndrom Aldrich.
Børnene, der blev behandlet med denne teknik på dette institut, er: Mohammad, fra Libanon (foto, til venstre), Giovanni og Jacob, fra USA, Kamal, fra Egypten, Samuel, fra Italien (foto) og Canalp, fra Tyrkiet.
Tre af dem led af metachromatisk leukodystrofi, og tre havde Wiskott-Aldrich-syndrom, og alle seks kom sig igen takket være genterapi: de kan leve et normalt liv og gå i skole.
Selvom dette er to forskellige sygdomme, er behandlingen den samme: stamceller ekstraheres fra knoglemarven hos patienter, der manipuleres i laboratoriet ved at tilføje den modificerede HIV-virus (bevarer knap 2-4% af sit oprindelige genom) for at rette den genetiske defekt, der forårsager dem sygdommene, og de injiceres igen i patientens organisme.
Det opnås således, at børnenes knoglemarv derefter ser ud til at være fuldt ud erstattet af de nye celler, og at de begynder at komme sig.
"Tre år efter starten af det kliniske forsøg er resultaterne opnået i de første seks patienter meget opmuntrende: terapien er ikke kun sikker, men også effektiv og i stand til at ændre den kliniske historie med disse alvorlige sygdomme, " sagde Luigi Naldini, direktør af TIGET.
Hans kolleger mener, at opdagelsen åbner mulighed for nye behandlingsformer til behandling af andre sygdomme i fremtiden.
Kilde:
Tags:
Skønhed Forskellige Seksualitet
AIDS-viruset kan bruges til behandling af to alvorlige arvelige sygdomme. I 1996 opdagede en italiensk videnskabsmand, at dette var muligt, og efter mange års forskning og millioner dollars-investeringer fra Telethon bringer den originale terapi seks børn tilbage til livet.
Succeserne fra to forsøg, der er offentliggjort i Science og udført af San Raffaele Telethon Institute for Gentherapy (TIGET) i Italien, viser, at denne behandling er effektiv i øjeblikket mod to alvorlige genetiske sygdomme: metachromatisk leukodystrofi og Wiskott syndrom Aldrich.
Børnene, der blev behandlet med denne teknik på dette institut, er: Mohammad, fra Libanon (foto, til venstre), Giovanni og Jacob, fra USA, Kamal, fra Egypten, Samuel, fra Italien (foto) og Canalp, fra Tyrkiet.
Tre af dem led af metachromatisk leukodystrofi, og tre havde Wiskott-Aldrich-syndrom, og alle seks kom sig igen takket være genterapi: de kan leve et normalt liv og gå i skole.
Selvom dette er to forskellige sygdomme, er behandlingen den samme: stamceller ekstraheres fra knoglemarven hos patienter, der manipuleres i laboratoriet ved at tilføje den modificerede HIV-virus (bevarer knap 2-4% af sit oprindelige genom) for at rette den genetiske defekt, der forårsager dem sygdommene, og de injiceres igen i patientens organisme.
Det opnås således, at børnenes knoglemarv derefter ser ud til at være fuldt ud erstattet af de nye celler, og at de begynder at komme sig.
"Tre år efter starten af det kliniske forsøg er resultaterne opnået i de første seks patienter meget opmuntrende: terapien er ikke kun sikker, men også effektiv og i stand til at ændre den kliniske historie med disse alvorlige sygdomme, " sagde Luigi Naldini, direktør af TIGET.
Hans kolleger mener, at opdagelsen åbner mulighed for nye behandlingsformer til behandling af andre sygdomme i fremtiden.
Kilde:
