November-listen over refunderede lægemidler omfattede ikke et lægemiddel, der redder livet for mennesker, der lider af kronisk myeloid leukæmi og akut lymfoblastisk leukæmi. I øjeblikket er donationsprogrammet, der finansieres af lægemiddelproducenten, gradvis udfaset, og patienter beder stadig sundhedsministeriet om adgang til innovative behandlinger, som er standard i Europa.
Polakker uden adgang til refusion af et lægemiddel, der hæmmer sygdommens udvikling
Livet afhænger ofte af, at en patient får et innovativt lægemiddel. Medlemmer af National Association for Aid to Patients with Chronic Myeloid Leukemia (PBS) har gjort alt for at ændre skæbnen for mennesker, der er alvorligt syge med kronisk myeloid leukæmi og akut lymfoblastisk leukæmi. Problemet vakte interesse for medierne, parlamentsmedlemmer, eksperter og mange mennesker med god vilje. Ved afslutningen af aktiviteter, der sigter mod at forbedre patientsituationen, stødte de imidlertid på uforståelig modstand fra embedsmænd fra sundhedsministeriet.
"Kronisk myeloid leukæmi" eller "akut lymfoblastisk leukæmi" - en sådan diagnose stillet i vores land indtil for nylig betød en dødsdom. Takket være udviklingen af medicin er der kommet et gennembrud for livreddende behandling og dermed et håb for patienter, der lider af blodkræft. Det innovative stof kan forhindre sygdommens progression, give dem mulighed for at vende tilbage til liv og arbejde eller vente på en knoglemarvstransplantation. Patienternes glæde viste sig at være flygtig, da en månedlig behandling med lægemidlet koster omkring 28.000 PLN. For resten af deres liv skal de tage en tablet om dagen, men de fleste diagnosticerede patienter har ikke råd til en sådan udgift, selvom det koster deres liv.
PBS-foreningen har gentagne gange appelleret og sendt breve til sundhedsministeriet angående patienter, der gennemgik mislykkede behandlinger med brug af refunderede præparater. For denne gruppe mennesker er den eneste frelse og håb om liv Iclusig (ponatinib). Det er et lægemiddel, der har status som en livreddende behandling hos patienter, der har udviklet resistens eller har kontraindikationer over for brugen af hæmmere. 150 patienter kan overleve, men det nødvendige skridt er at indføre finansiering til et lægemiddel med dokumenteret effektivitet.
Medlemmer af det parlamentariske sundhedsudvalg blev også bedt om hjælp. I 2017 udsendte parlamentsmedlemmer Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz, Jolanta Szczypińska en parlamentarisk afgørelse om patienter med PBSz og OBL. MP Małgorzata Zwiercan, som endnu ikke har modtaget et svar fra sundhedsministeriet.
Den eneste hjælp, som den polske stat besluttede at tilbyde mennesker, der er ramt af disse sygdomme, er adgang til lægemidlet Iclusig (ponatinib) under proceduren for nødadgang til lægemiddelteknologi. Det skulle være en hurtig redning for patienter, der har brug for medicin registreret i EU, men ikke er omfattet af refusion i Polen. Dette er patienter, for hvem lægemidler fra refusionslisten ikke fungerer, så adgang til nye terapier er et spørgsmål om liv eller død for dem.
Godkendt, men ikke refunderet, Iclusig (ponatinib) er den sidste chance for yderligere liv for patienter, hvilket bekræftes af udtalelser fra læger, der behandler patienter med CML og OBL. Det presserende behov for at gøre lægemidlet tilgængeligt for patienter understøttes af ansøgninger sendt af hospitaler til sundhedsministeriet som en del af denne procedure. I løbet af året for lovens operation udstedte ministeriet 10 positive beslutninger om finansiering af lægemiddelterapi under RDTL. Det er ikke nok til at imødekomme de svagestes behov.
For lange procedurer med risiko for at bringe patienternes liv i fare
Desværre har RDTL-proceduren svagheder. Patienter blev udsat for lang, undertiden to måneders ventetid på ministeriets beslutning, som er livstruende for patienter med OBL.Der er en risiko for at afbryde kontinuiteten i behandlingen, da RDTL-poster kræver bekræftelse af effekten efter 3 måneder, og samtykke til behandlingen også dækker 3 måneder. Patienter med CML vil blive tvunget til at stoppe behandlingen og afvente resultatet og den næste beslutning fra sundhedsministeriet, som vil have en indvirkning på effektiviteten af behandlingen og dens effektivitet. På grund af manglen på et separat budget til finansiering af RDTL og økonomiske barrierer vil ikke alle hospitaler være i stand til at yde finansiering til behandling, selvom de allerede modtager en positiv beslutning fra sundhedsministeriet.
Prof. Tomasz Sacha fra afdeling og klinik for hæmatologi ved Collegium Medicum fra Jagiellonian University i Krakow under det 14. sundhedsmarkedsforum.
- Et eksempel på, hvor meget det er nødvendigt, er lægemiddelprogrammet til patienter med kronisk myeloid leukæmi. Der mangler to vigtige stoffer. Den første, ponatinib, et tredje generations lægemiddel, anvendes til patienter, der er ildfaste til første- og andenlinjebehandling. Det er effektivt og giver patienter mulighed for at gå i remission. Det er dog ikke tilgængeligt i lægemiddelprogrammet, men i nødadgangen til terapiprogrammet, som er en byrde for klinikker, og programmet kræver, at behandlingen vurderes efter tre måneder, og en anden ansøgning sendes til sundhedsministeriet. Hvad skal patienten behandles i løbet af denne periode? - stillede spørgsmålet om prof. Sacha.
At vente på støtte i behandlingen, der redder de syges liv, manglen på officielle beslutninger eller procedurernes længde kan kaldes en standard i Polen. Frygt, hjælpeløshed, bitterhed og vrede - disse følelser beskriver bedst de syge indtil for nylig. Heldigvis besluttede de, der fremstiller stoffet, at hjælpe. Selvom staten skulle give sine borgere en chance for at fortsætte deres liv, gjorde producenten af lægemidlet Iclusig (ponatinib) det. I de sidste 2 år blev lægemiddelproducenten Angelini Pharma Polska ydet ikke-returnerbar bistand til polske patienter i nød som en del af donationsprogrammet.
Takket være producentens gode vilje blev 74 patienter med kronisk myeloid leukæmi og akut lymfoblastisk leukæmi behandlet med Iclusig (ponatinib). Fra september 2016 til august 2018 donerede virksomheden 388 pakker med Iclusig (ponatinib) til en værdi af 9 millioner PLN gratis.
- Som en del af det donationsprogram, der blev lanceret af Angelini, blev patienter behandlet i 22 kliniske centre i Warszawa, Białystok, Gdańsk, Toruń, Szczecin, Lublin, Łódź, Olsztyn, Gdańsk, Zamość, Kraków, Katowice, Poznań og Wrocław. Oprindeligt var hjælp planlagt i et år, men takket være vores indsats blev programmet for polske patienter udvidet til to år. Efter denne periode er den slukket - vi leverer fortsættelsen af behandlingen med Iclusig til de eksisterende patienter, men yderligere handlinger inkluderer ikke inkludering af nydiagnosticerede patienter - sagde Agnieszka Miąsek, direktør for prispolitik og refusion hos Angelini Pharma Polska.
Alt i hænderne på sundhedsministeriet
Fra et administrativt synspunkt er refusionsprocessen for Iclusig genoptaget af producenten, og på nuværende tidspunkt er det op til ministeriet. I april 2018 indgav Angelini Pharma Polska en ansøgning om at genoptage den suspenderede procedure for refusion og fastsættelse af den officielle salgspris for lægemidlet Iclusig (ponatinib), der blev brugt under lægemiddelprogrammer: "Behandling af kronisk myeloid leukæmi (ICD-10 C.92.1) med ponatinib" og "Behandling af Philadelphia-kromosom (Ph +) akut lymfoblastisk leukæmi med ponatinib (ICD-10 C91.0)". Denne ansøgning blev godkendt af sundhedsministeriet. Desværre er der ikke sket noget siden da, der kunne fremskynde refusionsprocessen og hjælpe patienter. På trods af udnævnelsen af to datoer for møder med lægemiddelproducenten blev begge aflyst af ministeriet uden at give en ny dato. Producenten rapporterede til sundhedsministeriet, at han var klar til at tale for at bringe refusionsprocessen til en positiv løsning, men staten skal tage ansvar for borgernes liv og sundhed.
Patienter med CML og OBL forstår ikke, hvorfor de mest sårbare mennesker stadig ikke er garanteret den nødvendige behandling i Polen. Iclusig (ponatinib) blev godkendt i Den Europæiske Union i 2013. Det refunderes i øjeblikket i alle EU-lande undtagen Polen, Ungarn og Slovenien. Mennesker, der har brug for lægemidlet, kan heller ikke acceptere et andet punkt - hvordan de adskiller sig fra patienter i Rumænien, Ungarn, Bulgarien, Frankrig, Spanien, Belgien, Portugal og mange andre lande, der har givet deres patienter gratis behandling. EU-lande godtgør effektiv lægemiddelterapi, mens Polen forbliver i halen af Europa, på trods af at antallet af mennesker, der lider af blodkræft, konstant vokser.
- Hvad kræftpatienter normalt ikke har, er tid - inden et nyt lægemiddel dækkes af refusion i Polen, vil nogle patienter ikke kunne drage fordel af moderne terapi. Derfor er det yderst vigtigt at sikre hurtig tilgængelighed af et nyt lægemiddel under refusionssystemet til patienter med blodkræft. Og for sundhedssystemet bør det være en prioritet - sagde Jacek Gugulski, præsident for National Association for Aid to Patients with Chronic Myeloid Leukemia.
PBS-sammenslutning
National Association for Help for Patients with Chronic Myeloid Leukemia støtter mennesker med PBS, deres familier og pårørende. Det organiserer træning og informationskampagner relateret til sygdommen og moderne metoder til behandling af leukæmi. Han deltager i arbejdet i nationale og internationale organisationer, der har til formål at bekæmpe kræft. Frem for alt forsøger det imidlertid at sikre, at patienter har fuld, lige og fri adgang til de bedste metoder og medicin til at hjælpe dem med at overvinde sygdommen.
