Onsdag den 24. juli 2013. - Det har været muligt at udvikle en lettere og mere effektiv metode til at indsætte gener i øjenceller, hvilket kunne udvide genterapi markant for at hjælpe med at genvinde synet til patienter med visse sygdomme, der forårsager blindhed, herunder arvelige defekter. såsom retinitis pigmentosa og alderdomssygdomme såsom makuladegeneration.
I modsætning til nuværende behandlinger er den nye procedure hurtig og kirurgisk ikke-invasiv. Det består af transport af normale gener gennem hele nethinden for at levere dem til celler, der er vanskelige at nå.
I løbet af de sidste seks år har adskillige grupper af videnskabsfolk med succes behandlet patienter, der er plaget af en sjælden arvelig øjesygdom ved taktik for at injicere en virus, der indeholder et normalt gen direkte i nethinden i et øje med et defekt gen. . På trods af det faktum, at denne meget invasive proces kunne invitere os til at tro, at den er meget hurtig, har virussen med det normale gen ikke været i stand til at nå alle de nethindeceller, der skulle repareres.
At spikre en nål gennem nethinden og injicere en designvirus bag det er en noget farlig kirurgisk procedure. Læger har imidlertid ikke haft noget andet alternativ, da intet virus, der bruges i gentransport og levering, ellers kan passere gennem hele øjet, indtil det når fotoreseptorerne, de lysfølsomme celler, som de terapeutiske gener har brug for.
Efter 14 års forskning har teamet af David Schaffer, professor i kemisk og biomolekylær teknik ved University of California i Berkeley og direktør for Berkeley stamcellecenter tilknyttet dette universitet, fået en virus, der er injiceret ved genetisk manipulation kun inden for øjenets glasagtige humor, og det bærer gener til denne population af celler, der er svære at nå, på en måde, der er sikker og kirurgisk ikke-invasiv.
Den nye virus fungerer meget bedre end nuværende behandlingsformer i modeller af to menneskelige degenerative øjensygdomme hos gnavere, og kan trænge ind i fotoreceptorcellerne i abernes øjne, der ligner meget mennesker.
Schaffer og hans team samarbejder nu med læger for at identificere de patienter, der mest kunne drage fordel af brugen af denne geninput-teknik, og efter ordentlig præklinisk udvikling forventer at gå til kliniske forsøg. Driften af frigivelse af vira med gener kræver ikke mere end 15 minutter, så det er muligt, at når denne teknik er korrekt valideret, kan patienter, der gennemgår denne procedure, vende hjem samme dag.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak og Meike Visel fra University of California Berkeley samt Lu Yin og William H. Merigan fra University of Rochester i New York deltog også i forsknings- og udviklingsarbejdet. York, begge enheder i USA, og Deniz Dalkara, der nu er på Vision Institute i Paris, Frankrig.
Kilde:
Tags:
Ernæring Familie Lægemidler
I modsætning til nuværende behandlinger er den nye procedure hurtig og kirurgisk ikke-invasiv. Det består af transport af normale gener gennem hele nethinden for at levere dem til celler, der er vanskelige at nå.
I løbet af de sidste seks år har adskillige grupper af videnskabsfolk med succes behandlet patienter, der er plaget af en sjælden arvelig øjesygdom ved taktik for at injicere en virus, der indeholder et normalt gen direkte i nethinden i et øje med et defekt gen. . På trods af det faktum, at denne meget invasive proces kunne invitere os til at tro, at den er meget hurtig, har virussen med det normale gen ikke været i stand til at nå alle de nethindeceller, der skulle repareres.
At spikre en nål gennem nethinden og injicere en designvirus bag det er en noget farlig kirurgisk procedure. Læger har imidlertid ikke haft noget andet alternativ, da intet virus, der bruges i gentransport og levering, ellers kan passere gennem hele øjet, indtil det når fotoreseptorerne, de lysfølsomme celler, som de terapeutiske gener har brug for.
Efter 14 års forskning har teamet af David Schaffer, professor i kemisk og biomolekylær teknik ved University of California i Berkeley og direktør for Berkeley stamcellecenter tilknyttet dette universitet, fået en virus, der er injiceret ved genetisk manipulation kun inden for øjenets glasagtige humor, og det bærer gener til denne population af celler, der er svære at nå, på en måde, der er sikker og kirurgisk ikke-invasiv.
Den nye virus fungerer meget bedre end nuværende behandlingsformer i modeller af to menneskelige degenerative øjensygdomme hos gnavere, og kan trænge ind i fotoreceptorcellerne i abernes øjne, der ligner meget mennesker.
Schaffer og hans team samarbejder nu med læger for at identificere de patienter, der mest kunne drage fordel af brugen af denne geninput-teknik, og efter ordentlig præklinisk udvikling forventer at gå til kliniske forsøg. Driften af frigivelse af vira med gener kræver ikke mere end 15 minutter, så det er muligt, at når denne teknik er korrekt valideret, kan patienter, der gennemgår denne procedure, vende hjem samme dag.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak og Meike Visel fra University of California Berkeley samt Lu Yin og William H. Merigan fra University of Rochester i New York deltog også i forsknings- og udviklingsarbejdet. York, begge enheder i USA, og Deniz Dalkara, der nu er på Vision Institute i Paris, Frankrig.
Kilde:
