Vi ser synlige medicinske fremskridt inden for næsten alle områder af neurologi. Imidlertid venter mange patienter og læger stadig på nye behandlinger, der gør det lettere for patienterne at leve med sygdommen. Hvorfor neurologiske sygdomme bliver en stigende udfordring, inden for hvilke områder af neurologi, der har udviklet sig de seneste år, og hvad patienter venter på, siger prof. Jarosław Sławek, præsident for det polske neurologiske samfund.
Professor, hvilke neurologiske sygdomme er i øjeblikket den mest udfordrende?
Samfundene i de udviklede lande, herunder Polen, står over for en progressiv aldring af samfundet. Dette skaber adskillige udfordringer, både af medicinsk og økonomisk karakter. Blandt de neurologiske sygdomme forbundet med aldring er utvivlsomt to grupper de mest udfordrende i øjeblikket - slagtilfælde og neurodegenerative sygdomme, især Alzheimers og Parkinsons. Alder er den største risikofaktor i disse sygdomme. Den forventede levealder er steget markant i løbet af de sidste 100 år - i begyndelsen af det 20. århundrede var den gennemsnitlige levetid 50, nu er den omkring 80 - så antallet af mennesker med neurologiske sygdomme stiger. Efter 90 år så meget som 40% af befolkningen har kognitive lidelser. Vi vil i stigende grad kæmpe med neurologiske problemer og deres sundhedsmæssige og økonomiske konsekvenser.
I hvilke af de neurologiske sygdomme ser du særlige fremskridt i den farmakologiske behandling af patienter?
Der har været en revolution i næsten alle neurologiske områder. En meget mærkbar ændring har fundet sted i behandlingen af multipel sklerose, hvor vi ikke havde noget effektivt lægemiddel indtil 30 år siden. I dag har vi næsten 10 lægemidler, der allerede er eller vil være til stede på markedet, også i Polen, for i øjeblikket er de under registrerings- eller refusionsproces. Disse terapier, herunder biologiske behandlinger, er ekstremt moderne. De giver patienter mulighed for at fungere "normalt" og forlænge denne tid betydeligt.
Disse er endnu ikke stoffer, der er i stand til at helbrede syge, men de reducerer handicap betydeligt og bremser sygdomsforløbet. Et andet neurologisk område, hvor der er gjort store fremskridt, er epilepsi, hvor mange nye lægemidler, molekyler og kirurgiske metoder er dukket op i løbet af 20 år, herunder vagus nerve. En anden almindelig sygdom, som vi har gennembrudende behandlinger for, er "Parkinsons." Vi har flere effektive stoffer her. Siden slutningen af 1990'erne har vi også haft dybe hjernestimuleringsprocedurer, dvs. implantering af elektroder i hjernen forbundet med en ekstern stimulator (DBS), som reducerer symptomerne på denne sygdom i mange år. I 2 år har infusionsterapier været tilgængelige i Polen som et alternativ til hjernestimuleringskirurgi, såsom subkutan apomorfin eller enteral duodopa.
Også i slagtilfælde - siden 1990'erne har vi en metode, hvormed blodpropper i hjernen opløses (såkaldt intravenøs trombolyse), og siden 2015 mekanisk trombektomi, som langsomt bliver tilgængelig også i Polen. Selv i behandlingen af svære former for migræne er der opstået nye og meget effektive biologiske behandlinger: botulinumtoksin og monoklonale antistoffer.
Vi behandler spasticitet og dystonier effektivt med injektioner med botulinumtoksin. Vi behandler inflammatoriske neuropatier (skader på de perifere nerver) og mange andre autoimmune sygdomme i nervesystemet med intravenøs infusion af immunglobuliner. Der er også store fremskridt i behandlingen af sjældne sygdomme: spinal muskelatrofi, Pompes sygdom eller Fabry sygdom.
Det kan derfor siges, at der gøres fremskridt inden for næsten alle områder inden for neurologi, selvom undtagelserne er to sygdomme, der stadig er vanskelige at behandle - Alzheimers sygdom og amyotrof lateral sklerose. Den første er den mest almindelige form for demens, den anden er relativt sjælden og ekstremt vanskelig at behandle (tilfældet med den berømte fysiker S. Hawking). Dens forløb er meget dramatisk for patienter, der mister styrke, har muskelatrofi, øger parese, mister evnen til at trække vejret og er fuldt ud klar over deres sygdom.
Hvilke nye innovative lægemidler forbedrer især effektiviteten af behandlingen? Hvordan ændres patienternes liv efter introduktionen af innovative terapier?
Innovative terapier inden for medicin er biologiske terapier, monoklonale antistoffer, hvis formål er at beskadige og neutralisere proteiner. Den største anvendelse af disse antistoffer er i multipel sklerose. De bruges også i migræne, hvor antistoffer angriber de proteiner, der er ansvarlige for smerten.
Takket være innovativ behandling sænkes sygdommens forløb - fx i migræne reduceres hyppigheden og intensiteten af hovedpine betydeligt. Der arbejdes med biologiske behandlinger i forbindelse med Alzheimers og Parkinsons sygdomme, men resultaterne af disse undersøgelser skal endnu ikke ses. Der er meget lovende genterapi i horisonten, hvilket gælder, hvor dysfunktion er forårsaget af skade på genet. Sådan forskning er allerede i gang med Huntingtons og Parkinsons sygdom.
Kunne professoren fortælle os om en patient, hvis liv har ændret sig takket være brugen af moderne stoffer?
I min praksis har jeg en række eksempler, hvor moderne behandling har ændret patienternes liv. Jeg tænker især på patienter med multipel sklerose.
En af mine patienter, en ung pige, fungerer takket være innovativ behandling helt normalt - hun blev gift, oprettede sin egen sprogskole, fødte et barn og nyder livet. En anden patient, der havde multipel sklerose, kæmpede med en enorm muskelbelastning. Hun modtog en baclofe-pumpe for at give hende et lægemiddel til at slappe af musklerne. Takket være dette kan de leve normalt og uafhængigt i næsten 20 år på trods af tilbagefald og sygdomsprogression.
Jeg tænker også på en patient med Parkinsons sygdom, der har varet mere end 10 år. Selvom denne dame allerede efter 70 år stadig var i god biologisk og mental tilstand, var hun halvdelen af dagen i den såkaldte offie, dvs. det var ude af drift. Vi har sat hende i en moderne duodopa enteral behandling, og nu arbejder hun næsten hele dagen med små perioder med ufrivillige bevægelser. Eller en patient med tidlig debut af Parkinsons sygdom, der blev syg inden 30 år. Efter at have implanteret dyb hjernestimulering i 2003 blev han gift, har et barn, kører bil.
Har polske patienter adgang til moderne medicin?
Desværre er ikke alle lægemidler, der er tilgængelige andre steder, også tilgængelige fra os. Disproportionerne i området med sjældne sygdomme er særligt synlige. Disse er normalt meget dyre behandlinger, der på trods af deres dokumenterede effektivitet ikke refunderes i Polen på grund af prisen eller er tilgængelige, men for en meget begrænset gruppe patienter.
Hvilke nye terapier venter patienter på?
I øjeblikket refunderes ingen lægemidler til patienter, der lider af den mest alvorlige form for migræne. En syg person kan udelukkes fra livet i mere end en halv måned, han er sygefravær, og det er omkostninger for staten. Derfor vil det være gavnligt for begge patienter og budgettet, at disse lægemidler refunderes. Dette gør udviklede lande ved at konvertere fordelene ved behandling til den lønmodtageres løn for den medarbejder, der kommer på arbejde.
Selvom dette ikke gælder for farmakologisk behandling, kan jeg ikke undlade at nævne, at patienter venter på, at en moderne metode til behandling af iskæmisk slagtilfælde vil være bredere tilgængelig - den såkaldte mekanisk trombektomi. Hvad der er det største job for læger og slagtilfælde i øjeblikket er at begrænse adgangen til denne metode. Det er planlagt kun at lancere 7 centre som en del af pilotprojekterne, og de resterende skal åbnes i de kommende år. Dette betyder, at en metode, der er effektiv, sparer patienters effektivitet og liv, ikke er tilgængelig for mere end halvdelen af polakkerne.
Mange løsninger inden for medicin, herunder neurologi, kræver hurtig handling. Nogle af dem er af organisatorisk art, såsom at løfte de stive tidsrammer for børns ophold på hospitalet og kan medføre hurtige resultater, f.eks. I form af tilgængelighed (forkortelse af køer) til medicinske tjenester. Men det kræver samtaler, møder, seriøs behandling mellem læger, neurologer og sundhedsministeriet eller den nationale sundhedsfond.
Afslutningsvis - der har været synlige fremskridt inden for mange områder inden for neurovidenskab - kan mange patienter, der havde en neurologisk sygdom som en sætning, nu nyde livet og fungere godt. Der er dog stadig mange terapier, medicin, som læger, men mest af alle patienter venter på.
