Fabrazyme

1 hætteglas indeholder 5 mg eller 35 mg agalsidase beta.

Handling

Agalsidase beta - en rekombinant form af human α-galactosidase A, produceret ved rekombinant DNA-teknologi under anvendelse af kinesisk hamster ovariecellekultur (aminosyresekvensen i den rekombinante form såvel som nukleotidsekvensen, der koder for den, er identisk med den naturlige form af α-galactosidase). Det er et enzym, der katalyserer hydrolysen af ​​GL-3. Mangel på dets aktivitet i løbet af Fabry sygdom forårsager GL-3-opbevaring i mange typer celler, herunder endotelceller og parenkymale celler. Behandling med præparatet fører til en signifikant reduktion af GL-3 aflejringer i nyrer, hjerte og hud. Efter intravenøs administration ryddes agalsidasase beta hurtigt fra kredsløbet og optages af lysosomerne i blodkarendotelceller og parenkymale celler. T0,5 i eliminationsfasen er 45-100 min.

Dosering

Intravenøst. Behandlingen skal udføres af en læge med erfaring i behandling af patienter med Fabry-sygdom eller andre arvelige metaboliske sygdomme. Den anbefalede dosis er 1 mg / kg kropsvægt. en gang hver anden uge Hos nogle patienter efter den indledende dosis på 1 mg / kg. hver anden uge i 6 måneder, en dosis på 0,3 mg / kg brugt hver anden uge kan understøtte reduktion af GL-3 aflejringer i visse celletyper; dog er den langsigtede kliniske relevans af disse observationer ikke blevet fastslået. Særlige patientgrupper. Dosisjustering er ikke nødvendig hos patienter med nyreinsufficiens. Undersøgelser er ikke udført hos patienter med leverinsufficiens. Sikkerhed og effekt er ikke fastslået hos patienter> 65 år; der kan i øjeblikket ikke anbefales noget doseringsregime. Børn fra 0-7 år er ikke undersøgt, og lægemidlets sikkerhed og virkning er ikke fastslået i denne aldersgruppe; ingen doseringsregimer kan anbefales. Dosisjustering er ikke nødvendig for børn i alderen 8 til 16 år. Måde at give. Pulveret til koncentrat til infusionsvæske, opløsning skal rekonstitueres med vand til injektionsvæsker, derefter fortyndes med 0,9% natriumchlorid intravenøs opløsning og administreres som en intravenøs infusion. Den indledende infusionshastighed bør ikke overstige 0,25 mg / min (15 mg / h). Hvis patienten tolererer medicinen godt, kan infusionshastigheden gradvist øges med efterfølgende infusioner. Hjemmeinfusioner kan overvejes hos patienter, der tåler dem godt. Patienter, der oplever bivirkninger under hjemmeinfusioner, skal stoppe infusionen straks og søge sundhedspersonale. Udførelse af efterfølgende infusioner kan kræve kliniske tilstande. Dosis og infusionshastighed derhjemme skal holdes konstant og bør ikke ændres uden tilsyn af en sundhedsperson.

Indikationer

Langvarig enzymerstatningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af Fabry-sygdom (α-galactosidase A-mangel). Lægemidlet er indiceret til voksne, unge og børn i alderen ≥8 år.

Kontraindikationer

Livstruende overfølsomhed (anafylaktisk reaktion) over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne.

Forholdsregler

Agalsidasebeta (r-hαGAL) er et rekombinant protein, derfor kan udviklingen af ​​IgG-antistoffer forventes hos patienter med ringe eller ingen restaktiv enzymaktivitet; IgG-antistoffer mod r-hαGAL udvikler sig normalt hos de fleste patienter inden for 3 måneder fra den første administration af præparatet. Patienter med antistoffer mod r-hαGAL har øget risiko for infusionsrelaterede reaktioner, og hos sådanne patienter skal der udvises forsigtighed, når agalsidase beta genindgives; antistofniveauer skal overvåges. Ved milde til moderate infusionsrelaterede reaktioner kan indgivelseshastighederne for lægemidler reduceres til 10 mg / time og / eller præmedicineres med antihistaminer, paracetamol, ibuprofen og / eller kortikosteroider. Som med andre intravenøse proteinholdige lægemidler kan overfølsomhedsreaktioner af allergisk type forekomme; i tilfælde af alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner, skal administrationen af ​​præparatet afbrydes straks og passende behandling påbegyndes. Hos patienter med fremskreden nyresygdom kan nyreeffekten af ​​agalsidasase-behandling være begrænset.

Uønsket aktivitet

Meget almindelig: hovedpine, paræstesi, kvalme, opkastning, kulderystelser, pyreksi, forkølelse. Almindelig: nasopharyngitis, svimmelhed, søvnighed, hypoæstesi, brændende fornemmelse, sløvhed, synkope, øget lakrimation, tinnitus, perifer svimmelhed, takykardi, hjertebanken, bradykardi, rødmen, hypertension, bleghed , hypotension, hedeture, dyspnø, trængsel i næsen, stramhed i halsen, hvæsen, hoste, forværret åndenød, mavesmerter, smerter i øvre del af maven, ubehag i øvre del af maven, ubehag i maven, oral hypoæstesi, diarré, kløe, nældefeber, udslæt, erytem, ​​generaliseret kløe, angioneurotisk ødem, ansigtsødem, makulopapulært udslæt, smerter i ekstremiteter, myalgi, rygsmerter, muskelspasmer, artralgi, muskelspændinger, stivhed i bevægeapparatet, træthed, ubehag i brystet , træthed, hævelse af lemmer, brystsmerter, asteni, smerter, hævelse i ansigtet, hypertermi. Ikke almindelig: rhinitis, hyperæstesi, rysten, kløende øjne, okulær hyperæmi, hævelse af øret, øre smerter, sinus bradykardi, perifer kulde, bronkospasme, svælg, svælg, rhinoré, hurtig vejrtrækning, overbelastning i øvre kanal Luftvejssygdomme, dyspepsi, dysfagi, marmorering af cyanose, erytematøs udslæt, udslæt pruritus, misfarvning af huden, ubehag i huden, muskuloskeletale smerter, følelse af varme og kolde, influenzalignende symptomer, smerter på infusionsstedet, reaktioner på infusionsstedet, trombose på injektionsstedet, utilpashed, hævelse. Ikke kendt: anafylaktoid reaktion, hypoxi, leukocytoklastisk vaskulitis, nedsat iltning. De fleste af de medikamentrelaterede bivirkninger kan tilskrives IgG-antistofdannelse og / eller komplementaktivering. IgE-antistoffer blev påvist i et lille antal patienter. Lægemidlets sikkerhedsprofil hos børn (> 7 år) og unge adskiller sig ikke fra den, der ses hos voksne.

Graviditet og amning

Det bør ikke anvendes under graviditet, medmindre det er klart nødvendigt (der er utilstrækkelige data om brugen af ​​lægemidlet til gravide kvinder). Agalsidase beta kan passere i modermælken. Da der ikke er data om virkningerne på spædbørnene, bør fodring stoppes under behandlingen med præparatet.

Kommentarer

Svimmelhed, søvnighed og besvimelse kan forekomme på indgivelsesdagen, hvilket kan begrænse evnen til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner. Opbevar lægemidlet ved 2-8 grader C.

Interaktioner

Lægemidlet bør ikke administreres med chloroquin, amiodaron, monobenzon eller gentamicin på grund af risikoen for hæmning af intracellulær α-galactosidaseaktivitet. I betragtning af metabolismen af ​​agalsidase beta ser det ikke ud til at være involveret i lægemiddelinteraktioner medieret af cytochrom P450.

Præparatet indeholder stoffet: Agalsidase beta